Tretman zvani Bekvez (Beqvez), usmeren je na hemofiliju B i daje se u jednoj dozi.
Hemofilija je izazvana anomalijom u genu hromozoma X, te u organizmu postoji deficit proteina nazvanog faktorom koagulacije (Faktor VIII za hemofiliju A i faktor IX za hemofiliju B). Uglavnom pogađa muškarce.
Klasični tretman sastoji se u transfuzijama kojim se više puta nedeljno unosi nedostajući faktor.
"Jednokrati tretman Bekvezom bi moglo to da promeni" - rekao je Adam Cuker, zvaničnik programa protiv hemofilije na Univerzitetu u Pensilvaniji, čije reči se navode u saopštenju Fajzera.
Tretman funkcioniše pomoću virusa modifikovanog da ne bude opasan, da bi se njime unela funkcionalna kopija gena faktora IX, koji potom organizam pacijenta može sam da proizvede.
Jedna doza tretmana u SAD će koštati 3,5 miliona dolara, prema Fajzeru koji dodaje da sadašnji tretmani mogu da koštaju između 600.000 i 1,1 miliona dolara po osobi godišnje.
Cena koji bi pacijent platio za Bekvez bi zavisila od toga koliko je pokriva njegovo zdrastveno osiguranje.
Prema Fajzeru u mnogim slučajevima pacijenti ne bi platili punu cenu.
Tretman je već odobren u Kanadi i sada je na razmatranju u Evropskoj agenciji za lekove (EMA).
Genetska terapija protiv hemofilije A, češće od hemofilije B, već je odobrena u SAD 2023. godine.
